Sensorion a annoncé aujourd’hui des résultats préliminaires encourageants issus de la première cohorte de son essai clinique de phase 1/2 Audiogene, qui évalue une thérapie génique destinée à traiter une forme spécifique de surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF (otoferline). Le traitement, SENS-501, a montré un bon profil de tolérance chez les cinq enfants traités à ce jour, âgés de 6 à 31 mois, et n’ayant jamais été implantés. Dans cette première cohorte, trois patients ont reçu la plus faible dose du vecteur viral contenant le gène correcteur. Aucun effet indésirable grave n’a été rapporté. Un des patients, âgé de 11 mois au moment de l’injection, a présenté des signes cliniques d’amélioration auditive à trois mois : réponses positives aux tests auditifs (ABR, PTA), amélioration significative du score parental IT-MAIS (+145 %) et acquisition d’étapes développementales compatibles avec son âge selon le questionnaire LittlEARS. L’essai, mené en…
