La Food and Drug Administration (FDA) vient de dire oui à une vraie première dans le traitement de la surdité héréditaire : une thérapie génique signée Regeneron. Ce traitement, appelé Otarmeni, est le tout premier à s’attaquer directement à une cause génétique de perte auditive. Il est conçu pour les personnes atteintes d’une forme rare de surdité, causée par des mutations du gène OTOF. Ce gène est essentiel pour fabriquer l’otoferline, une protéine qui permet de transmettre les sons de l’oreille interne au cerveau. Sans elle, les sons ne peuvent pas être interprétés correctement, ce qui entraîne une surdité sévère dès la naissance. Le principe est simple : on introduit une copie fonctionnelle du gène défectueux directement dans la cochlée, grâce à un virus modifié et inoffensif. Une seule injection suffirait pour restaurer l’audition sur le long terme. Les résultats des essais cliniques sont encourageants : la plupart des patients…