Sensorion a annoncé aujourd’hui des résultats préliminaires encourageants issus de la première cohorte de son essai clinique de phase 1/2 Audiogene, qui évalue une thérapie génique destinée à traiter une forme spécifique de surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF (otoferline). Le traitement, SENS-501, a montré un bon profil de tolérance chez les cinq enfants traités à ce jour, âgés de 6 à 31 mois, et n’ayant jamais été implantés.
Dans cette première cohorte, trois patients ont reçu la plus faible dose du vecteur viral contenant le gène correcteur. Aucun effet indésirable grave n’a été rapporté. Un des patients, âgé de 11 mois au moment de l’injection, a présenté des signes cliniques d’amélioration auditive à trois mois : réponses positives aux tests auditifs (ABR, PTA), amélioration significative du score parental IT-MAIS (+145 %) et acquisition d’étapes développementales compatibles avec son âge selon le questionnaire LittlEARS.
L’essai, mené en partenariat avec l’Institut Pasteur et coordonné par la Pr Natalie Loundon à l’hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP), prévoit une seconde cohorte testant une dose plus élevée, dont le recrutement est en voie d’achèvement. Cette phase d’escalade de dose sera suivie d’une phase d’expansion à la dose optimale.
Pour rappel, développé dans le cadre du consortium RHU AUDINNOVE, SENS-501 vise à introduire une copie fonctionnelle du gène OTOF dans les cellules ciliées de l’oreille interne, afin de restaurer la transmission des signaux auditifs. Cette approche innovante pourrait offrir une solution durable à une population pédiatrique ciblée, particulièrement sensible aux enjeux du développement du langage dans les premières années de vie.
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