L’Agence européenne des médicaments (EMA) a donné son feu vert à une évaluation accélérée pour Otarmeni, la thérapie génique de Regeneron destinée à traiter une forme rare de surdité héréditaire causée par des mutations du gène OTOF. Cette décision repose sur les données prometteuses de l’essai clinique CHORD, qui a déjà valu au traitement une approbation rapide aux États-Unis en avril 2026. Administré directement dans la cochlée, Otarmeni vise à redonner l’audition en fournissant une copie fonctionnelle du gène défaillant. Anciennement appelé DB-OTO, l’Otarmeni avait déjà reçu la désignation de médicament orphelin de la part de l’EMA. En cas d’approbation, ce traitement deviendrait la première thérapie génique pour la perte auditive liée à l’OTOF disponible dans l’Union européenne.
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