Rapporté par nos confrères de 20 minutes, ce véritable succès médical outre-Atlantique suscite un grand espoir pour les patients du monde entier souffrant d’une perte d’audition causée par des mutations génétiques. Aissam Dam, né « sourd profond » en raison d’une anomalie très rare sur un seul gène, a donc pu entendre pour la première fois grâce à la thérapie génique. « La thérapie génique que nous avons appliquée visait à corriger l’anomalie d’un gène très rare, mais ces études pourraient ouvrir la voie à une utilisation future pour plus de 150 autres gènes responsables de la perte auditive chez l’enfant » a déclaré le chirurgien John Germiller, directeur de la recherche clinique dans la division ORL. Concrètement, le 4 octobre dernier, le garçon, âgé de 11 ans, a subi une opération chirurgicale consistant à soulever partiellement son tympan, puis à injecter dans le liquide interne de sa cochlée un virus inoffensif modifié pour transporter des copies fonctionnelles du gène de l’otoferline. Les cellules ciliées ont alors commencé à produire la protéine manquante. Résultat, quatre mois après l’intervention, son audition s’est améliorée pour parvenir à une perte auditive légère à modérée. Le journal, qui cite le New York Time, précise toutefois que le jeune Aissam pourrait ne jamais pouvoir parler, étant donné que la partie du cerveau destinée à l’acquisition de la parole se ferme vers l’âge de cinq ans.
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