La Food and Drug Administration (FDA) vient de dire oui à une vraie première dans le traitement de la surdité héréditaire : une thérapie génique signée Regeneron. Ce traitement, appelé Otarmeni, est le tout premier à s’attaquer directement à une cause génétique de perte auditive. Il est conçu pour les personnes atteintes d’une forme rare de surdité, causée par des mutations du gène OTOF. Ce gène est essentiel pour fabriquer l’otoferline, une protéine qui permet de transmettre les sons de l’oreille interne au cerveau. Sans elle, les sons ne peuvent pas être interprétés correctement, ce qui entraîne une surdité sévère dès la naissance. Le principe est simple : on introduit une copie fonctionnelle du gène défectueux directement dans la cochlée, grâce à un virus modifié et inoffensif. Une seule injection suffirait pour restaurer l’audition sur le long terme. Les résultats des essais cliniques sont encourageants : la plupart des patients ont vu leur audition s’améliorer nettement en quelques mois, certains retrouvant même une capacité auditive quasi normale. Autre détail qui change la donne : le laboratoire a annoncé que ce traitement serait gratuit pour les patients aux États-Unis. Une décision rare dans le monde des thérapies géniques, où les prix sont souvent exorbitants. Cette avancée marque un tournant dans la prise en charge des surdités d’origine génétique. Elle ouvre aussi la porte à d’autres traitements pour des problèmes sensoriels, dans un domaine où les options curatives étaient jusqu’ici très limitées.
recevoir les dernières infos, inscrivez-vous à notre newsletter.
Commentaires fermés.