Sensorion annonce que le comité indépendant de surveillance des données a confirmé la sécurité et la tolérance du programme de thérapie génique SENS-501 à l’issue de l’analyse de la première partie de l’essai clinique de Phase 1/2 Audiogene. Aucun événement indésirable grave n’a été signalé chez les six nourrissons et jeunes enfants traités, et l’administration intracochléaire s’est déroulée sans incident, ouvrant la voie à la poursuite du programme. Développé pour traiter une forme rare de surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF, SENS-501 vise à restaurer l’audition grâce à l’introduction d’une copie fonctionnelle du gène dans les cellules ciliées. L’étude Audiogene évalue cette approche chez des patients de 6 à 31 mois, période où la plasticité cérébrale maximise les chances d’acquisition du langage. Sensorion rapporte par ailleurs des premiers signaux d’efficacité dans la deuxième cohorte, avec deux enfants montrant des améliorations directionnelles de leurs seuils auditifs trois mois après traitement. Le suivi se poursuit pour analyser la durabilité des effets et la société prévoit de communiquer les données à six mois au premier trimestre 2026. Ce programme de thérapie génique, mené en partenariat avec l’Institut Pasteur et plusieurs institutions hospitalières, représente un espoir pour les familles touchées par cette surdité génétique.
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